開拓藥業2022中期業績：核心產品普克魯胺、福瑞他恩積極數據讀出，商業價值呈現
開拓藥業2022中期業績：核心產品普克魯胺、福瑞他恩積極數據讀出，商業價值呈現
北京時間2022年8月29日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，今日公佈2022年中期業績和近期業務亮點。
開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：2022年上半年，儘管市場環境挑戰重重，公司在全球多中心註冊性III期臨床試驗、生產和商業化準備等方面仍取得快速的進展。核心產品普克魯胺作為對輕、中和重症新冠患者均有效的新冠口服藥，已在多個國家取得緊急使用授權（EUA）。另一款核心產品福瑞他恩目前正在中國進行註冊性III期臨床試驗和在美國進行II期臨床試驗，其治療男性脫髮中國II期臨床試驗積極數據由主要研究者在第六屆全國毛髮學術會議上正式公佈。在資本市場方面，公司股票表現和交易流動性良好，並於今年5月獲納入MSCI中國指數。在榮譽獎項方面，普克魯胺新冠項目陸續獲得國家科技部以及江蘇省科技廳等專項資金支持，此外公司還獲得多項行業榮譽獎項。自公司創立以來，開拓藥業始終聚焦未被滿足的臨床需求，致力於創新療法研究、開發及商業化。展望未來，公司將繼續加快核心產品的全球臨床試驗進程，積極推進商業化工作，繼續為股東創造長遠價值。
近期業務發展亮點
普克魯胺對輕、中和重症新冠患者均有效
新冠疫情爆發後，公司核心產品普克魯胺拓展推進新冠治療的研究，發現其對新冠輕、中和重症患者均有很好的療效。
2022年4月6日，公司公佈了普克魯胺治療輕中症新冠患者III期全球多中心臨床試驗 (NCT04870606) 的關鍵數據結果。普克魯胺可有效降低患者的住院/死亡率，特別是對於服藥超過7天的全部患者，以及伴有高風險因素的中高年齡新冠患者達到100%保護率。普克魯胺可顯著持續降低新冠病毒載量，並改善新冠相關症狀。普克魯胺整體耐受性良好，安全可控，研究中未發現任何嚴重不良事件。2022年5月，普克魯胺在復旦大學附屬中山醫院老年醫學中心進行由研究者發起的治療重型或危重型新冠患者（服用Paxlovid後出現新冠複陽的患者）臨床試驗。研究顯示，經過7至12天的治療後實現病毒清除。我們將持續探索對重型或危重型，特別是服用Paxlovid後複陽的新冠患者的有效性、安全性研究。
此外，開拓藥業研發團隊於今年6月在bioRxiv線上發表研究論文，揭示普克魯胺對重症新冠患者的作用機制。該論文表明，普克魯胺可以發揮抗炎作用，降低急性肺損傷。
普克魯胺不僅對輕中症新冠患者有效，也是重症新冠患者的有效治療藥物。2022年上半年，普克魯胺已在多個國家和地區取得緊急使用授權（EUA）和授權使用，包括波斯尼亞和黑塞哥維那薩拉熱窩州和加納。
新冠疫情進入第三年，新冠病毒仍在繼續發生變異，新冠肺炎防治在全球依然是嚴重的公共衛生難題。在這種情況下，有效、安全的口服新冠治療藥物對人類戰勝新冠疫情十分重要。
福瑞他恩治療男性脫髮中國II期臨床試驗積極結果公佈
根據第六屆亞洲毛髮移植大會發佈的數據顯示，全球脫髮患者高達20億，中國佔據2.5億，平均每6個中國人中就有1人存在脫髮。脫髮已然成為全球性的“難題”。福瑞他恩作為一款靶點明確的外用雄激素受體（AR）拮抗劑，已在中國治療男性雄激素性脫髮的II期臨床試驗中展示了良好的療效和安全性。2022年8月27日，該II期臨床試驗的主要研究者之一、北京人民大學醫院張建中教授在由中華醫學會皮膚性病學分會主辦的第六屆全國毛髮學術會議上正式發佈福瑞他恩治療的積極數據。
臨床試驗共納入120名符合Hamilton-Norwood分級（IIIv、IV、V級）的中國成年男性雄激素性脫髮受試者，平均年齡35.6歲，按照1:1:1:1的比例隨機分配至福瑞他恩2.5 mg（0.25%濃度）每日兩次（BID）組、5 mg（0.5%濃度）每日一次（QD）組、5 mg（0.5%濃度）BID組和安慰劑組（QD組和BID組）。臨床試驗的主要終點為目標區域內非毳毛數量變化（治療24周與基線的平均變化）。
結果顯示，在福瑞他恩5 mg（0.5%濃度）BID組，目標區域頭髮數量(TAHC)治療24周較基線顯著增加22.73根/cm2（P小於0.001）,較安慰劑組顯著增加15.34根/cm2（P= 0.024）。福瑞他恩5 mg BID為Ⅲ期臨床試驗的推薦給藥劑量。福瑞他恩各劑量組的總體安全性良好，未發生嚴重不良事件(SAE)、嚴重藥物不良反應(ADR)及死亡。局部外用14天後，體內福瑞他恩及其代謝產物的系統暴露量達到穩態，各劑量組經皮入血的藥物濃度較低。
目前，公司正在加速推進福瑞他恩治療男性雄激素性脫髮的中國III期臨床試驗和美國II期臨床試驗，以及針對女性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗。此外，福瑞他恩治療痤瘡的中國II期臨床試驗已於2022年1月24日完成首例患者入組給藥。雄激素性脫髮和痤瘡這兩個適應症都有巨大的未被滿足的臨床需求。開拓藥業作為首家研發外用PROTAC藥物GT20029並全球首個進入臨床階段的公司，目前正在中美兩國開展GT20029治療雄激素性脫髮和痤瘡的I期臨床試驗，並分別於2022年2月1日完成美國I期臨床試驗首例受試者入組給藥，以及於2022年8月9日完成中國I期臨床試驗所有92名受試者入組給藥，預計該試驗將於2022年第四季度完成鎖庫並進行數據分析。
臨床前研究顯示，GT20029通過降解AR蛋白可以有效阻斷AR的信號通路和其生理功能，在局部產生療效的同時，可以通過限制皮膚滲透達到減少全身藥物暴露以獲得更好的安全性。
公司將加速推進福瑞他恩和GT20029的臨床進程，為全球數億雄激素性脫髮和痤瘡群體帶來更多創新有效的治療選擇。
推進多元化產品管線
開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，目前擁有7款潛在First-in-Class或Best-in-Class的新藥項目正在中國和全球開展臨床I-III期研究。
開拓藥業自2018年於輝瑞取得ALK-1單抗（GT90001）在全球範圍內針對所有瘤種的獨家開發註冊、生產和商業化權利，由此開始了在生物藥物領域的佈局。GT90001作為全球潛在first-in-class創新藥物，有望用於多種實體腫瘤的治療。2022年5月2日， GT90001聯合PD-1抗體Nivolumab二線治療晚期肝細胞癌(HCC)美國II期臨床試驗已完成首例患者入組給藥。據此前在2021 ASCO GI大會上公佈的GT90001聯合Nivolumab的中國臺灣II期臨床結果顯示：在20例可評估的患者中，有8例患者觀察到部分緩解（PR），客觀緩解率達到40%，且安全性良好。
2022年5月，GT90001聯合Nivolumab治療晚期肝癌II期全球多中心臨床試驗在美國完成首例患者給藥。2022年7月，GT90001聯合Nivolumab的中國臺灣II期臨床試驗完成最後一例患者的末次訪視。目前已經完成鎖庫，正在進行數據分析工作。
指數納入再下一城
2022年5月13日，開拓藥業獲納入MSCI中國指數。MSCI系列指數是由摩根士丹利所編制的證券指數，是全球影響力最大的股票指數之一，也是國際投資者使用最多的基準指數之一。
公司股票此前已獲納入恒生綜合指數、港股通以及富時羅素全球股票指數系列。
公司其他動態
2022年1月11日，開拓藥業榮獲“最具價值醫藥及醫療公司” 獎項。
2022年1月17日，開拓藥業榮獲上市公司企業號“投關先鋒獎”。
2022年4月8日，在美國癌症研究協會（AACR）年會上，通過壁報（E-Poster）的方式公佈普克魯胺治療新冠的作用機制和c-Myc degrader臨床前研究數據。2022年5月26日，開拓藥業宣佈經廣東省人力資源和社會保障廳批准，公司獲批設立廣東省博士工作站。
2022年6月14日，開拓藥業宣佈公司與印尼Etana公司的臨床及商業化合作作為“抗新冠藥物的臨床試驗合作研發及海外應用示範”項目成功當選“一帶一路”創新合作項目，被列入2022年度江蘇省科技計劃專項資金（創新支撐計劃國際科技合作/港澳臺科技合作）擬立項目清單。
2022年8月4日，開拓藥業獲評“2022中國生物醫藥產業價值榜——最具影響力小分子創新藥企業TOP20”。
2022年8月，開拓藥業首席技術官陸群博士獲評“2022年姑蘇創新創業領軍人才”。
2022年中期財務業績
截至2022年6月30日止六個月，公司的研發成本共計人民幣約4.6億元，同比增長約63.4%。研發成本主要是由於普克魯胺新冠臨床試驗費用的增加以及研發的材料和耗材費用等增加。
截至2022年6月30日，公司在手現金、可變現金融資產和關聯方借款合計為5.1億元。截至2022年6月30日，公司未動用的銀行授信額度為1.2億元。
關於開拓藥業
開拓藥業成立於2009年，專注發展潛在“best-in-class”和“first-in-class”創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司經過多年的發展，以雄激素受體(AR)相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率癌症及其它未滿足臨床需求的疾病領域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫髮和痤瘡等。開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGFβ雙靶點抗體、mTOR激酶靶向抑制劑和Hedgehog抑制劑，以及正在進行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的80多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創制”專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。
北京時間2022年8月29日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，今日公佈2022年中期業績和近期業務亮點。
開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：2022年上半年，儘管市場環境挑戰重重，公司在全球多中心註冊性III期臨床試驗、生產和商業化準備等方面仍取得快速的進展。核心產品普克魯胺作為對輕、中和重症新冠患者均有效的新冠口服藥，已在多個國家取得緊急使用授權（EUA）。另一款核心產品福瑞他恩目前正在中國進行註冊性III期臨床試驗和在美國進行II期臨床試驗，其治療男性脫髮中國II期臨床試驗積極數據由主要研究者在第六屆全國毛髮學術會議上正式公佈。在資本市場方面，公司股票表現和交易流動性良好，並於今年5月獲納入MSCI中國指數。在榮譽獎項方面，普克魯胺新冠項目陸續獲得國家科技部以及江蘇省科技廳等專項資金支持，此外公司還獲得多項行業榮譽獎項。自公司創立以來，開拓藥業始終聚焦未被滿足的臨床需求，致力於創新療法研究、開發及商業化。展望未來，公司將繼續加快核心產品的全球臨床試驗進程，積極推進商業化工作，繼續為股東創造長遠價值。
近期業務發展亮點
普克魯胺對輕、中和重症新冠患者均有效
新冠疫情爆發後，公司核心產品普克魯胺拓展推進新冠治療的研究，發現其對新冠輕、中和重症患者均有很好的療效。
2022年4月6日，公司公佈了普克魯胺治療輕中症新冠患者III期全球多中心臨床試驗 (NCT04870606) 的關鍵數據結果。普克魯胺可有效降低患者的住院/死亡率，特別是對於服藥超過7天的全部患者，以及伴有高風險因素的中高年齡新冠患者達到100%保護率。普克魯胺可顯著持續降低新冠病毒載量，並改善新冠相關症狀。普克魯胺整體耐受性良好，安全可控，研究中未發現任何嚴重不良事件。2022年5月，普克魯胺在復旦大學附屬中山醫院老年醫學中心進行由研究者發起的治療重型或危重型新冠患者（服用Paxlovid後出現新冠複陽的患者）臨床試驗。研究顯示，經過7至12天的治療後實現病毒清除。我們將持續探索對重型或危重型，特別是服用Paxlovid後複陽的新冠患者的有效性、安全性研究。
此外，開拓藥業研發團隊於今年6月在bioRxiv線上發表研究論文，揭示普克魯胺對重症新冠患者的作用機制。該論文表明，普克魯胺可以發揮抗炎作用，降低急性肺損傷。
普克魯胺不僅對輕中症新冠患者有效，也是重症新冠患者的有效治療藥物。2022年上半年，普克魯胺已在多個國家和地區取得緊急使用授權（EUA）和授權使用，包括波斯尼亞和黑塞哥維那薩拉熱窩州和加納。
新冠疫情進入第三年，新冠病毒仍在繼續發生變異，新冠肺炎防治在全球依然是嚴重的公共衛生難題。在這種情況下，有效、安全的口服新冠治療藥物對人類戰勝新冠疫情十分重要。
福瑞他恩治療男性脫髮中國II期臨床試驗積極結果公佈
根據第六屆亞洲毛髮移植大會發佈的數據顯示，全球脫髮患者高達20億，中國佔據2.5億，平均每6個中國人中就有1人存在脫髮。脫髮已然成為全球性的“難題”。福瑞他恩作為一款靶點明確的外用雄激素受體（AR）拮抗劑，已在中國治療男性雄激素性脫髮的II期臨床試驗中展示了良好的療效和安全性。2022年8月27日，該II期臨床試驗的主要研究者之一、北京人民大學醫院張建中教授在由中華醫學會皮膚性病學分會主辦的第六屆全國毛髮學術會議上正式發佈福瑞他恩治療的積極數據。
臨床試驗共納入120名符合Hamilton-Norwood分級（IIIv、IV、V級）的中國成年男性雄激素性脫髮受試者，平均年齡35.6歲，按照1:1:1:1的比例隨機分配至福瑞他恩2.5 mg（0.25%濃度）每日兩次（BID）組、5 mg（0.5%濃度）每日一次（QD）組、5 mg（0.5%濃度）BID組和安慰劑組（QD組和BID組）。臨床試驗的主要終點為目標區域內非毳毛數量變化（治療24周與基線的平均變化）。
結果顯示，在福瑞他恩5 mg（0.5%濃度）BID組，目標區域頭髮數量(TAHC)治療24周較基線顯著增加22.73根/cm2（P小於0.001）,較安慰劑組顯著增加15.34根/cm2（P= 0.024）。福瑞他恩5 mg BID為Ⅲ期臨床試驗的推薦給藥劑量。福瑞他恩各劑量組的總體安全性良好，未發生嚴重不良事件(SAE)、嚴重藥物不良反應(ADR)及死亡。局部外用14天後，體內福瑞他恩及其代謝產物的系統暴露量達到穩態，各劑量組經皮入血的藥物濃度較低。
目前，公司正在加速推進福瑞他恩治療男性雄激素性脫髮的中國III期臨床試驗和美國II期臨床試驗，以及針對女性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗。此外，福瑞他恩治療痤瘡的中國II期臨床試驗已於2022年1月24日完成首例患者入組給藥。雄激素性脫髮和痤瘡這兩個適應症都有巨大的未被滿足的臨床需求。開拓藥業作為首家研發外用PROTAC藥物GT20029並全球首個進入臨床階段的公司，目前正在中美兩國開展GT20029治療雄激素性脫髮和痤瘡的I期臨床試驗，並分別於2022年2月1日完成美國I期臨床試驗首例受試者入組給藥，以及於2022年8月9日完成中國I期臨床試驗所有92名受試者入組給藥，預計該試驗將於2022年第四季度完成鎖庫並進行數據分析。
臨床前研究顯示，GT20029通過降解AR蛋白可以有效阻斷AR的信號通路和其生理功能，在局部產生療效的同時，可以通過限制皮膚滲透達到減少全身藥物暴露以獲得更好的安全性。
公司將加速推進福瑞他恩和GT20029的臨床進程，為全球數億雄激素性脫髮和痤瘡群體帶來更多創新有效的治療選擇。
推進多元化產品管線
開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，目前擁有7款潛在First-in-Class或Best-in-Class的新藥項目正在中國和全球開展臨床I-III期研究。
開拓藥業自2018年於輝瑞取得ALK-1單抗（GT90001）在全球範圍內針對所有瘤種的獨家開發註冊、生產和商業化權利，由此開始了在生物藥物領域的佈局。GT90001作為全球潛在first-in-class創新藥物，有望用於多種實體腫瘤的治療。2022年5月2日， GT90001聯合PD-1抗體Nivolumab二線治療晚期肝細胞癌(HCC)美國II期臨床試驗已完成首例患者入組給藥。據此前在2021 ASCO GI大會上公佈的GT90001聯合Nivolumab的中國臺灣II期臨床結果顯示：在20例可評估的患者中，有8例患者觀察到部分緩解（PR），客觀緩解率達到40%，且安全性良好。
2022年5月，GT90001聯合Nivolumab治療晚期肝癌II期全球多中心臨床試驗在美國完成首例患者給藥。2022年7月，GT90001聯合Nivolumab的中國臺灣II期臨床試驗完成最後一例患者的末次訪視。目前已經完成鎖庫，正在進行數據分析工作。
指數納入再下一城
2022年5月13日，開拓藥業獲納入MSCI中國指數。MSCI系列指數是由摩根士丹利所編制的證券指數，是全球影響力最大的股票指數之一，也是國際投資者使用最多的基準指數之一。
公司股票此前已獲納入恒生綜合指數、港股通以及富時羅素全球股票指數系列。
公司其他動態
2022年1月11日，開拓藥業榮獲“最具價值醫藥及醫療公司” 獎項。
2022年1月17日，開拓藥業榮獲上市公司企業號“投關先鋒獎”。
2022年4月8日，在美國癌症研究協會（AACR）年會上，通過壁報（E-Poster）的方式公佈普克魯胺治療新冠的作用機制和c-Myc degrader臨床前研究數據。2022年5月26日，開拓藥業宣佈經廣東省人力資源和社會保障廳批准，公司獲批設立廣東省博士工作站。
2022年6月14日，開拓藥業宣佈公司與印尼Etana公司的臨床及商業化合作作為“抗新冠藥物的臨床試驗合作研發及海外應用示範”項目成功當選“一帶一路”創新合作項目，被列入2022年度江蘇省科技計劃專項資金（創新支撐計劃國際科技合作/港澳臺科技合作）擬立項目清單。
2022年8月4日，開拓藥業獲評“2022中國生物醫藥產業價值榜——最具影響力小分子創新藥企業TOP20”。
2022年8月，開拓藥業首席技術官陸群博士獲評“2022年姑蘇創新創業領軍人才”。
2022年中期財務業績
截至2022年6月30日止六個月，公司的研發成本共計人民幣約4.6億元，同比增長約63.4%。研發成本主要是由於普克魯胺新冠臨床試驗費用的增加以及研發的材料和耗材費用等增加。
截至2022年6月30日，公司在手現金、可變現金融資產和關聯方借款合計為5.1億元。截至2022年6月30日，公司未動用的銀行授信額度為1.2億元。
關於開拓藥業
開拓藥業成立於2009年，專注發展潛在“best-in-class”和“first-in-class”創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司經過多年的發展，以雄激素受體(AR)相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率癌症及其它未滿足臨床需求的疾病領域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫髮和痤瘡等。開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGFβ雙靶點抗體、mTOR激酶靶向抑制劑和Hedgehog抑制劑，以及正在進行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的80多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創制”專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。