開拓藥業公佈2022年度業績：持續深耕差異化創新，皮科管線表現亮眼
開拓藥業公佈2022年度業績：持續深耕差異化創新，皮科管線表現亮眼
北京時間2023年3月30日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，公佈了近期業務亮點及截至2022年12月31日全年業績。
業績亮點總覽
● 高效推進全球臨床開發，核心產品取得積極臨床結果
● 積極佈局皮科管線中國和全球的發展版圖，加快推動商業化進程● 完成2次資本市場配售，淨募集資金約1億美元
● 獲納入MSCI中國指數、滬港通，資本市場認可度持續提升
● 多項研究成果入選美國AACR、ASH、AAD等重要學術會議，國際影響力不斷增強
開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：“2022年對於全球生物醫藥行業都是披荊斬棘、艱難前行的一年。經歷充滿挑戰與機遇的這一年，公司在研發管線、資本市場、科研學術等方面仍取得快速發展。
在研發管線方面，公司高效推進產品管線的全球臨床開發，核心產品福瑞他恩雄激素性脫髮（AGA）適應症、GT20029雄激素性脫髮和痤瘡適應症都取得積極的臨床結果，特別是福瑞他恩表現亮眼，用於治療男性雄激素性脫髮和女性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗均達到主要臨床終點。公司正在積極佈局皮科管線中國和全球的發展版圖，加快推動商業化進程。在資本市場方面，公司股票陸續獲納入MSCI中國指數和滬港通，並在2022年完成兩次配售募資約1億美元，資本市場的知名度持續提升。在科研學術方面，公司研究成果多次在美國AACR、ASH、AAD等重要學術會議上亮相，創新能力獲行業肯定，國際影響力不斷增強。
展望2023年，我們將繼續推進核心產品的中國和全球開發，加快推進商業化進程，期待通過公司長期可持續的發展，不斷為患者、股東和員工創造價值。”
01全球臨床開發高效推進
作為專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，目前擁有7款在中國和全球開展臨床I-III期研究的新藥項目。2022年以來，公司核心產品管線取得了積極的臨床結果，包括福瑞他恩治療男性、女性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗，以及GT20029治療雄激素性脫髮和痤瘡的中國、美國的I期臨床試驗。
福瑞他恩（KX-826），外用雄激素受體（AR）拮抗劑，正在進行男女性雄激素性脫髮、痤瘡治療的臨床開發。福瑞他恩是全球首個進入註冊性III期臨床試驗用於雄激素性脫髮治療的AR拮抗劑。
2022年8月27日，北京大學人民醫院張建中教授（為福瑞他恩治療男性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗的主要研究者之一）在第六屆全國毛髮學術會議上正式發表福瑞他恩的積極數據。結果顯示，治療24周後，5mg（0.5%濃度）每日使用兩次（BID）福瑞他恩組目標區域內非毳毛數量（TAHC）較基線變化與安慰劑組相比增加15.34根/cm2，且具有統計學差異（P=0.024）。2022年12月1日，開拓藥業公佈福瑞他恩治療女性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗達到主要臨床終點。治療24周後，5mg（0.5%濃度）每日使用一次（QD）福瑞他恩組TAHC較基線變化與安慰劑組相比增加11.39根/cm2，且具有統計學差異（P=0.0087)。福瑞他恩在兩項試驗中均顯示出良好的安全性。
GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在進行雄激素性脫髮和痤瘡治療的臨床開發。GT20029是全球首個進入臨床試驗階段的外用PROTAC化合物。
2022年11月24日，開拓藥業公佈GT20029治療雄激素性脫髮及痤瘡的中國I期臨床試驗的頂線結果。結果顯示，GT20029在健康受試者中具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。
2023年2月10日，公司公佈GT20029治療雄激素性脫髮及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線結果。結果顯示，GT20029在健康受試者、雄激素性脫髮受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。
除此之外，公司產品管線還包括臨床階段的普克魯胺、GT1708F、迪拓賽替（GT0486）、ALK-1抗體（GT90001）和GT90008，以及臨床前階段的c-Myc抑制劑，PROTAC平台基於其他靶點的化合物和ALK-1/VEGF雙特異性抗體等。
值得一提的是，Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F積極探索特發性肺纖維化（IPF）適應症和血液腫瘤聯合療法，目前正在進行IPF適應症的臨床試驗申請準備工作。
02資本市場認可度持續提升
自2020年5月22日在香港上市以來，開拓藥業的發展持續得到海內外投資者的關注和支持。2022年，開拓藥業成功完成2次資本市場配售，淨募集資金約為1億美元，充分體現了資本市場對公司投資價值的認同，以及對公司創新實力和未來發展前景的看好。
開拓藥業股票在2021年9月獲納入深港通後，於2023年3月再獲納入滬港通，這意味著公司股票同時成為滬港通及深港通股票標的，進一步擴大公司內地投資者的基礎，持續提升公司股票的流動性和市場影響力，對公司未來發展前景有十分重要的作用。此外，報告期內，開拓藥業股票還獲納入MSCI中國指數。
03科研學術影響力不斷增強
2022年以來，開拓藥業多個產品管線研究進展入選國際學術大會和在期刊上發表，展現了公司創新能力和國際影響力的持續提升，並進一步驗證公司產品管線First-in-Class和Best-in-Class的潛力。
· 福瑞他恩和GT20029治療雄激素性脫髮和痤瘡的臨床進展在2023年美國皮膚病學會年會（AAD 2023）備受關注
· Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療急性髓系白血病（AML）的最新臨床前研究結果入選2023年美國癌症研究協會年會（AACR 2023）· 新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715臨床前研究結果入選2022年美國血液學會年會（ASH 2022）口頭報告
· 普克魯胺治療新冠作用機制和c-Myc degrader臨床前研究結果入選2022年美國癌症研究協會年會（AACR 2022）
· 新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715研究結果發表在期刊Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia
· 普克魯胺治療乳腺癌Ib期臨床試驗結果發表在期刊European Journal of Cancer（EJC）
04獲得多項行業和資本市場榮譽
開拓藥業憑藉其在藥物創新研發領域長期的鑽研不懈，獲得業界的廣泛認可，榮膺多項行業和資本市場獎項，包括第十屆港股100強「生物科技股15強」、2022年度十大創新藥企、2021年度研發創新突出貢獻獎、2022生物醫藥創新潛力榜20強、2021年度中國小分子藥物企業創新力TOP30、2022中國生物醫藥產業價值榜•最具影響力小分子創新藥企業TOP20、2021藥物創新濟世獎年度十大藥物創新公司、金港股最具價值醫藥及醫療公司等。
05其他公司進展
2022年8月，公司首席技術官陸群博士獲評“2022年姑蘇創新創業領軍人才”。
2022年5月，公司宣佈經廣東省人力資源和社會保障廳批准，獲批設立廣東省博士工作站。
06財務摘要
截至2022年12月31日，公司的研發成本共計人民幣8.28億元，同比截至2021年12月31日人民幣7.679億元增長約7.8%。研發成本增加主要是由於報告期內進行的多項III期臨床試驗，包括普克魯胺用於治療新冠、轉移性去勢抵抗性前列腺癌以及福瑞他恩用於治療雄激素性脫髮等。
截至2022年12月31日，公司的現金和現金等價物以及定期存款為人民幣8.753億元，包括已動用的銀行融資為人民幣2.765億元。另外，截至2022年12月31日，公司未動用的銀行融資為人民幣1.2億元。充裕的在手現金能夠支持公司的臨床以及研發推進。
*詳情請參閱2022年度業績公告。
關於開拓藥業
開拓藥業成立於2009年，專注發展潛在“First-in-Class”和“Best-in-Class”創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司經過多年的發展，以皮科領域（包括自免）和腫瘤相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率癌症及其它未滿足臨床需求的疾病領域。開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、AR-PROTAC化合物、ALK-1單抗、Hedgehog抑制劑、mTOR激酶靶向抑制劑和PD-L1/TGFβ雙靶點抗體，以及正在進行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的110多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創制”專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問公司網站：www.kintor.com.cn
北京時間2023年3月30日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，公佈了近期業務亮點及截至2022年12月31日全年業績。
業績亮點總覽
● 高效推進全球臨床開發，核心產品取得積極臨床結果
● 積極佈局皮科管線中國和全球的發展版圖，加快推動商業化進程● 完成2次資本市場配售，淨募集資金約1億美元
● 獲納入MSCI中國指數、滬港通，資本市場認可度持續提升
● 多項研究成果入選美國AACR、ASH、AAD等重要學術會議，國際影響力不斷增強
開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：“2022年對於全球生物醫藥行業都是披荊斬棘、艱難前行的一年。經歷充滿挑戰與機遇的這一年，公司在研發管線、資本市場、科研學術等方面仍取得快速發展。
在研發管線方面，公司高效推進產品管線的全球臨床開發，核心產品福瑞他恩雄激素性脫髮（AGA）適應症、GT20029雄激素性脫髮和痤瘡適應症都取得積極的臨床結果，特別是福瑞他恩表現亮眼，用於治療男性雄激素性脫髮和女性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗均達到主要臨床終點。公司正在積極佈局皮科管線中國和全球的發展版圖，加快推動商業化進程。在資本市場方面，公司股票陸續獲納入MSCI中國指數和滬港通，並在2022年完成兩次配售募資約1億美元，資本市場的知名度持續提升。在科研學術方面，公司研究成果多次在美國AACR、ASH、AAD等重要學術會議上亮相，創新能力獲行業肯定，國際影響力不斷增強。
展望2023年，我們將繼續推進核心產品的中國和全球開發，加快推進商業化進程，期待通過公司長期可持續的發展，不斷為患者、股東和員工創造價值。”
01全球臨床開發高效推進
作為專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，目前擁有7款在中國和全球開展臨床I-III期研究的新藥項目。2022年以來，公司核心產品管線取得了積極的臨床結果，包括福瑞他恩治療男性、女性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗，以及GT20029治療雄激素性脫髮和痤瘡的中國、美國的I期臨床試驗。
福瑞他恩（KX-826），外用雄激素受體（AR）拮抗劑，正在進行男女性雄激素性脫髮、痤瘡治療的臨床開發。福瑞他恩是全球首個進入註冊性III期臨床試驗用於雄激素性脫髮治療的AR拮抗劑。
2022年8月27日，北京大學人民醫院張建中教授（為福瑞他恩治療男性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗的主要研究者之一）在第六屆全國毛髮學術會議上正式發表福瑞他恩的積極數據。結果顯示，治療24周後，5mg（0.5%濃度）每日使用兩次（BID）福瑞他恩組目標區域內非毳毛數量（TAHC）較基線變化與安慰劑組相比增加15.34根/cm2，且具有統計學差異（P=0.024）。2022年12月1日，開拓藥業公佈福瑞他恩治療女性雄激素性脫髮的中國II期臨床試驗達到主要臨床終點。治療24周後，5mg（0.5%濃度）每日使用一次（QD）福瑞他恩組TAHC較基線變化與安慰劑組相比增加11.39根/cm2，且具有統計學差異（P=0.0087)。福瑞他恩在兩項試驗中均顯示出良好的安全性。
GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在進行雄激素性脫髮和痤瘡治療的臨床開發。GT20029是全球首個進入臨床試驗階段的外用PROTAC化合物。
2022年11月24日，開拓藥業公佈GT20029治療雄激素性脫髮及痤瘡的中國I期臨床試驗的頂線結果。結果顯示，GT20029在健康受試者中具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。
2023年2月10日，公司公佈GT20029治療雄激素性脫髮及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線結果。結果顯示，GT20029在健康受試者、雄激素性脫髮受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。
除此之外，公司產品管線還包括臨床階段的普克魯胺、GT1708F、迪拓賽替（GT0486）、ALK-1抗體（GT90001）和GT90008，以及臨床前階段的c-Myc抑制劑，PROTAC平台基於其他靶點的化合物和ALK-1/VEGF雙特異性抗體等。
值得一提的是，Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F積極探索特發性肺纖維化（IPF）適應症和血液腫瘤聯合療法，目前正在進行IPF適應症的臨床試驗申請準備工作。
02資本市場認可度持續提升
自2020年5月22日在香港上市以來，開拓藥業的發展持續得到海內外投資者的關注和支持。2022年，開拓藥業成功完成2次資本市場配售，淨募集資金約為1億美元，充分體現了資本市場對公司投資價值的認同，以及對公司創新實力和未來發展前景的看好。
開拓藥業股票在2021年9月獲納入深港通後，於2023年3月再獲納入滬港通，這意味著公司股票同時成為滬港通及深港通股票標的，進一步擴大公司內地投資者的基礎，持續提升公司股票的流動性和市場影響力，對公司未來發展前景有十分重要的作用。此外，報告期內，開拓藥業股票還獲納入MSCI中國指數。
03科研學術影響力不斷增強
2022年以來，開拓藥業多個產品管線研究進展入選國際學術大會和在期刊上發表，展現了公司創新能力和國際影響力的持續提升，並進一步驗證公司產品管線First-in-Class和Best-in-Class的潛力。
· 福瑞他恩和GT20029治療雄激素性脫髮和痤瘡的臨床進展在2023年美國皮膚病學會年會（AAD 2023）備受關注
· Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療急性髓系白血病（AML）的最新臨床前研究結果入選2023年美國癌症研究協會年會（AACR 2023）· 新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715臨床前研究結果入選2022年美國血液學會年會（ASH 2022）口頭報告
· 普克魯胺治療新冠作用機制和c-Myc degrader臨床前研究結果入選2022年美國癌症研究協會年會（AACR 2022）
· 新型C-Myc/GSPT1雙靶點降解劑GT19715研究結果發表在期刊Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia
· 普克魯胺治療乳腺癌Ib期臨床試驗結果發表在期刊European Journal of Cancer（EJC）
04獲得多項行業和資本市場榮譽
開拓藥業憑藉其在藥物創新研發領域長期的鑽研不懈，獲得業界的廣泛認可，榮膺多項行業和資本市場獎項，包括第十屆港股100強「生物科技股15強」、2022年度十大創新藥企、2021年度研發創新突出貢獻獎、2022生物醫藥創新潛力榜20強、2021年度中國小分子藥物企業創新力TOP30、2022中國生物醫藥產業價值榜•最具影響力小分子創新藥企業TOP20、2021藥物創新濟世獎年度十大藥物創新公司、金港股最具價值醫藥及醫療公司等。
05其他公司進展
2022年8月，公司首席技術官陸群博士獲評“2022年姑蘇創新創業領軍人才”。
2022年5月，公司宣佈經廣東省人力資源和社會保障廳批准，獲批設立廣東省博士工作站。
06財務摘要
截至2022年12月31日，公司的研發成本共計人民幣8.28億元，同比截至2021年12月31日人民幣7.679億元增長約7.8%。研發成本增加主要是由於報告期內進行的多項III期臨床試驗，包括普克魯胺用於治療新冠、轉移性去勢抵抗性前列腺癌以及福瑞他恩用於治療雄激素性脫髮等。
截至2022年12月31日，公司的現金和現金等價物以及定期存款為人民幣8.753億元，包括已動用的銀行融資為人民幣2.765億元。另外，截至2022年12月31日，公司未動用的銀行融資為人民幣1.2億元。充裕的在手現金能夠支持公司的臨床以及研發推進。
*詳情請參閱2022年度業績公告。
關於開拓藥業
開拓藥業成立於2009年，專注發展潛在“First-in-Class”和“Best-in-Class”創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司經過多年的發展，以皮科領域（包括自免）和腫瘤相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率癌症及其它未滿足臨床需求的疾病領域。開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、AR-PROTAC化合物、ALK-1單抗、Hedgehog抑制劑、mTOR激酶靶向抑制劑和PD-L1/TGFβ雙靶點抗體，以及正在進行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請中的110多項專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創制”專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問公司網站：www.kintor.com.cn