開拓藥業公佈2023年中期業績：全球臨床開發穩步推進，皮科管線亮點不斷
開拓藥業公佈2023年中期業績：全球臨床開發穩步推進，皮科管線亮點不斷
北京時間2023年8月28日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，公佈了2023年中期業績及近期業務亮點。
2023年中期業績亮點
● 全球臨床開發穩步推進，皮科管線亮點不斷，獲得多個里程碑進展
-KX-826治療男性脫髮的中國III期臨床試驗已完成全部患者入組，預計2023年第四季度獲得頂線數據。女性脫髮中國III期臨床試驗、男性脫髮美國/全球III期臨床試驗正在積極準備中-KX-826治療脫髮的長期安全性III期臨床試驗已啟動並完成首例患者入組
-GT20029治療男性脫髮的中國II期臨床試驗已完成全部患者入組，預計2024年第一季度獲得頂線數據
-中美I期臨床試驗超200名受試者數據驗證GT20029具有良好的安全性
● 科研實力不斷精進，多項成果亮相AAD、AACR、ESMO等國際學術會議
● 指數納入再下一城，成為滬深兩市港股通“雙納入”股票
● 穩健的財務狀況，截至2023年上半年，公司的現金、現金等價物以及定期存款為人民幣701.9百萬元
● 公司將於北京時間2023年8月29日上午10:00-11:00舉行2023年中期業績發佈會
全球臨床開發穩步推進，皮科管線亮點不斷
作為專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，目前擁有7款在中國和全球開展臨床I-III期研究的新藥項目。2023年上半年，開拓藥業高效推進產品管線的全球臨床開發，特別是皮科管線亮點不斷，達成多個重要里程碑。
KX-826，外用雄激素受體（AR）拮抗劑，正在進行男女性雄激素性脫髮（脫髮）、痤瘡治療的臨床開發。KX-826是全球首個進入註冊性III期臨床試驗用於脫髮治療的AR拮抗劑。
● 2023年7月19日，KX-826治療脫髮的長期安全性III期臨床試驗完成首例患者入組。該試驗於2023年4月18日獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准開展。
● 2023年5月11日，公司宣佈KX-826治療男性脫髮的美國II期臨床試驗已成功完成。與基線相比，治療24周後的結果具有統計學和臨床意義，且安全性良好。公司正在積極準備KX-826治療男性脫髮的美國/全球III期臨床試驗。
● 2023年3月28日，公司宣佈KX-826治療男性脫髮的中國註冊性III期臨床試驗已完成全部740名患者入組，預計將在2023年第四季度獲得該試驗的頂線數據。
● 此外，公司正在積極準備KX-826治療女性脫髮的中國III期臨床試驗。
● KX-826治療痤瘡的中國II期臨床試驗於2022年10月14日完成全部160名患者入組。該項試驗已於近期完成，結果顯示KX-826具有良好的安全性和有效性。在第12周時，達到治療成功（根據研究者整體評估（IGA）5分量表，把IGA評分下降到0-1且下降等級≥2級記為成功）的患者均出現在試驗組。對比基線非炎性病變數≥30的亞組事後分析，與安慰劑相比，KX-826組的非炎性和炎性病變數均出現明顯改善，並可持續至12周，改善效果最初在第2周的時候被觀察到。KX-826的安全性良好。在研究過程中，大多數不良事件為輕度局部皮膚刺激症狀，且發生率與安慰劑組相似。未發生任何導致退出試驗或死亡的不良事件。
GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在進行脫髮和痤瘡治療的臨床開發。GT20029基於公司自有PROTAC平台開發，是全球首個進入II期臨床試驗的外用PROTAC化合物。
● 2023年8月22日，GT20029治療男性脫髮的中國II期臨床試驗完成全部180名患者入組，預計將在2024年第一季度獲得該試驗的頂線數據。
● 2023年2月10日，公司公佈GT20029治療脫髮及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線結果。結果顯示，GT20029在健康受試者、脫髮受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。
GT1708F，Hedgehog/SMO抑制劑，正在進行血液腫瘤和特發性肺纖維化（IPF）治療的臨床開發。
● 2023年5月8日，公司宣佈GT1708F治療惡性血液疾病的中國I期臨床試驗成功完成。結果顯示，GT1708F展現出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關的嚴重不良事件（SAE）。在劑量遞增階段，自180mg劑量組起，在多線治療失敗的急性骨髓性白血病（AML）患者中觀察到初步療效，AML患者髓系原始細胞較基線最高下降了62%。
● 公司計畫進一步探索GT1708F治療IPF的潛力，目前正在積極準備GT1708F治療IPF的中國II期臨床試驗。
除此之外，公司產品管線還包括臨床階段的普克魯胺、迪拓賽替（GT0486）、ALK-1抗體（GT90001）和GT90008，以及臨床前階段的c-Myc抑制劑，PROTAC平台基於其他靶點的化合物和ALK-1/VEGF雙特異性抗體等。
科研實力不斷精進，多項成果亮相國際學術會議
2023年上半年，開拓藥業多項研究成果亮相AAD、AACR、EMSO等國際學術大會，展現了公司不斷精進的科研實力，進一步驗證公司產品管線First-in-Class的潛力。
● 普克魯胺治療轉移性乳腺癌中國I期臨床試驗結果亮相2023年歐洲腫瘤內科學會年會（ESMO 2023）
● KX-826治療男性脫髮、女性脫髮中國II期臨床試驗結果和GT20029治療脫髮和痤瘡中國、美國I期臨床試驗結果亮相2023年歐洲皮膚病與性病學會年會（EADV 2023）
● KX-826治療女性脫髮中國II期臨床試驗結果亮相中國第七屆全國毛髮學術會議（CHRS 2023）
● KX-826治療男性脫髮中國II期臨床試驗結果亮相中國中華醫學會第二十八次全國皮膚性病學術年會（CSD 2023）
● Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療AML的最新臨床前研究結果亮相2023年美國癌症研究協會年會（AACR 2023）
● KX-826和GT20029治療脫髮和痤瘡的臨床進展在2023年美國皮膚病學會年會（AAD 2023）備受關注
指數納入再下一城，市場認可度持續提升
開拓藥業在資本市場的認可度持續提升。2023年3月，開拓藥業股票獲調入滬港通名單，公司此前已被納入深港通，此次調整後意味著公司股票成為滬深兩市港股通“雙納入”股票。這進一步擴大了公司內地投資者的基礎，持續提升公司股票的流動性和市場影響力。
2023年2月24日，第十屆港股100強名單發佈。開拓藥業憑藉在市值、現金、上市回報率、研發投入（R&D）及產品管線五個維度的綜合實力，以及已取得的成績和未來發展潛力，入選本屆港股100強之生物科技股15強榜單。
此外，2023年6月28日，2022年度中國生物醫藥企業創新力百強系列榜單公佈。開拓藥業憑藉卓越的創新研發能力，成功入選“中國小分子藥物企業創新力TOP30”排行榜。公司已連續三年入選該榜單，充分體現了業界對公司創新能力的高度認可。
財務狀況穩健
公司的虧損淨額由截至2022年6月30日止六個月的人民幣518.4百萬元減少人民幣306.3百萬元或59.1%至截至2023年6月30日止六個月的人民幣212.1百萬元。該等虧損減少主要由於公司研發支出及行政支出減少。
公司的研發成本由截至2022年6月30日止六個月的人民幣461.1百萬元減少人民幣296.5百萬元或64.3%至截至2023年6月30日止六個月164.6百萬元。該等成本減少主要由於公司根據市場環境以及資金狀況適時調整業務投入並持續推進核心產品的臨床試驗（如KX-826、GT20029用於治療脫髮和痤瘡的多項試驗）。
截至2023年6月30日，公司的現金、現金等價物以及定期存款為人民幣701.9百萬元。另外截至2023年6月30日，公司未動用的銀行融資為人民幣90百萬元。公司在手現金充裕，能夠支持公司的臨床以及研發推進。
董事長寄語
開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：2023年上半年，國內市場整體呈現復蘇，在面對機遇與挑戰並存的大環境下，公司上下凝心聚力，重塑以皮科領域為主、腫瘤領域並行推進的管線，發揮公司在皮科領域的獨特和領先優勢，穩步推進產品在全球的臨床開發進程，並獲得多個里程碑進展。
核心產品KX-826完成男性脫髮中國III期臨床試驗的入組和美國II期臨床試驗，並啟動了中國長期安全性III期臨床試驗，女性脫髮中國III期臨床試驗和男性脫髮美國/全球III期臨床試驗也在積極準備中。GT20029也完成了男性脫髮中國II期臨床試驗的入組。資本市場方面，繼被納入深港通之後，公司再下一城獲調入滬港通名單，成為滬深兩市港股通雙納入股票，獲得了更多投資者的關注。科研學術方面，公司多項研究成果亮相AAD、AACR、ESMO等國際學術會議，科研實力不斷精進。
展望未來，我們將繼續通過自主研發、合作開發和對外授權，加快推進產品在中國和全球的開發進程，期待儘快獲得核心產品KX-826和GT20029的頂線數據，早日實現商業化。自公司創立以來，我們始終聚焦未被滿足的臨床需求，期待能為患者帶來更多創新療法，同時也為股東創造更多價值。
**詳情請參閱2023年中期業績公告
關於開拓藥業
開拓藥業成立於2009年，專注發展潛在“first-in-class”和“best-in-class”創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司經過多年的發展，以皮科領域和腫瘤相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率疾病及其它未滿足臨床需求的疾病領域。開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品以及多個正在進行臨床前研究的項目。公司在全球擁有超百項已獲得及申請中的專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創制”專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。
北京時間2023年8月28日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，公佈了2023年中期業績及近期業務亮點。
2023年中期業績亮點
● 全球臨床開發穩步推進，皮科管線亮點不斷，獲得多個里程碑進展
-KX-826治療男性脫髮的中國III期臨床試驗已完成全部患者入組，預計2023年第四季度獲得頂線數據。女性脫髮中國III期臨床試驗、男性脫髮美國/全球III期臨床試驗正在積極準備中-KX-826治療脫髮的長期安全性III期臨床試驗已啟動並完成首例患者入組
-GT20029治療男性脫髮的中國II期臨床試驗已完成全部患者入組，預計2024年第一季度獲得頂線數據
-中美I期臨床試驗超200名受試者數據驗證GT20029具有良好的安全性
● 科研實力不斷精進，多項成果亮相AAD、AACR、ESMO等國際學術會議
● 指數納入再下一城，成為滬深兩市港股通“雙納入”股票
● 穩健的財務狀況，截至2023年上半年，公司的現金、現金等價物以及定期存款為人民幣701.9百萬元
● 公司將於北京時間2023年8月29日上午10:00-11:00舉行2023年中期業績發佈會
全球臨床開發穩步推進，皮科管線亮點不斷
作為專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，目前擁有7款在中國和全球開展臨床I-III期研究的新藥項目。2023年上半年，開拓藥業高效推進產品管線的全球臨床開發，特別是皮科管線亮點不斷，達成多個重要里程碑。
KX-826，外用雄激素受體（AR）拮抗劑，正在進行男女性雄激素性脫髮（脫髮）、痤瘡治療的臨床開發。KX-826是全球首個進入註冊性III期臨床試驗用於脫髮治療的AR拮抗劑。
● 2023年7月19日，KX-826治療脫髮的長期安全性III期臨床試驗完成首例患者入組。該試驗於2023年4月18日獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准開展。
● 2023年5月11日，公司宣佈KX-826治療男性脫髮的美國II期臨床試驗已成功完成。與基線相比，治療24周後的結果具有統計學和臨床意義，且安全性良好。公司正在積極準備KX-826治療男性脫髮的美國/全球III期臨床試驗。
● 2023年3月28日，公司宣佈KX-826治療男性脫髮的中國註冊性III期臨床試驗已完成全部740名患者入組，預計將在2023年第四季度獲得該試驗的頂線數據。
● 此外，公司正在積極準備KX-826治療女性脫髮的中國III期臨床試驗。
● KX-826治療痤瘡的中國II期臨床試驗於2022年10月14日完成全部160名患者入組。該項試驗已於近期完成，結果顯示KX-826具有良好的安全性和有效性。在第12周時，達到治療成功（根據研究者整體評估（IGA）5分量表，把IGA評分下降到0-1且下降等級≥2級記為成功）的患者均出現在試驗組。對比基線非炎性病變數≥30的亞組事後分析，與安慰劑相比，KX-826組的非炎性和炎性病變數均出現明顯改善，並可持續至12周，改善效果最初在第2周的時候被觀察到。KX-826的安全性良好。在研究過程中，大多數不良事件為輕度局部皮膚刺激症狀，且發生率與安慰劑組相似。未發生任何導致退出試驗或死亡的不良事件。
GT20029，外用AR-PROTAC化合物，正在進行脫髮和痤瘡治療的臨床開發。GT20029基於公司自有PROTAC平台開發，是全球首個進入II期臨床試驗的外用PROTAC化合物。
● 2023年8月22日，GT20029治療男性脫髮的中國II期臨床試驗完成全部180名患者入組，預計將在2024年第一季度獲得該試驗的頂線數據。
● 2023年2月10日，公司公佈GT20029治療脫髮及痤瘡的美國I期臨床試驗的頂線結果。結果顯示，GT20029在健康受試者、脫髮受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。
GT1708F，Hedgehog/SMO抑制劑，正在進行血液腫瘤和特發性肺纖維化（IPF）治療的臨床開發。
● 2023年5月8日，公司宣佈GT1708F治療惡性血液疾病的中國I期臨床試驗成功完成。結果顯示，GT1708F展現出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關的嚴重不良事件（SAE）。在劑量遞增階段，自180mg劑量組起，在多線治療失敗的急性骨髓性白血病（AML）患者中觀察到初步療效，AML患者髓系原始細胞較基線最高下降了62%。
● 公司計畫進一步探索GT1708F治療IPF的潛力，目前正在積極準備GT1708F治療IPF的中國II期臨床試驗。
除此之外，公司產品管線還包括臨床階段的普克魯胺、迪拓賽替（GT0486）、ALK-1抗體（GT90001）和GT90008，以及臨床前階段的c-Myc抑制劑，PROTAC平台基於其他靶點的化合物和ALK-1/VEGF雙特異性抗體等。
科研實力不斷精進，多項成果亮相國際學術會議
2023年上半年，開拓藥業多項研究成果亮相AAD、AACR、EMSO等國際學術大會，展現了公司不斷精進的科研實力，進一步驗證公司產品管線First-in-Class的潛力。
● 普克魯胺治療轉移性乳腺癌中國I期臨床試驗結果亮相2023年歐洲腫瘤內科學會年會（ESMO 2023）
● KX-826治療男性脫髮、女性脫髮中國II期臨床試驗結果和GT20029治療脫髮和痤瘡中國、美國I期臨床試驗結果亮相2023年歐洲皮膚病與性病學會年會（EADV 2023）
● KX-826治療女性脫髮中國II期臨床試驗結果亮相中國第七屆全國毛髮學術會議（CHRS 2023）
● KX-826治療男性脫髮中國II期臨床試驗結果亮相中國中華醫學會第二十八次全國皮膚性病學術年會（CSD 2023）
● Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F治療AML的最新臨床前研究結果亮相2023年美國癌症研究協會年會（AACR 2023）
● KX-826和GT20029治療脫髮和痤瘡的臨床進展在2023年美國皮膚病學會年會（AAD 2023）備受關注
指數納入再下一城，市場認可度持續提升
開拓藥業在資本市場的認可度持續提升。2023年3月，開拓藥業股票獲調入滬港通名單，公司此前已被納入深港通，此次調整後意味著公司股票成為滬深兩市港股通“雙納入”股票。這進一步擴大了公司內地投資者的基礎，持續提升公司股票的流動性和市場影響力。
2023年2月24日，第十屆港股100強名單發佈。開拓藥業憑藉在市值、現金、上市回報率、研發投入（R&D）及產品管線五個維度的綜合實力，以及已取得的成績和未來發展潛力，入選本屆港股100強之生物科技股15強榜單。
此外，2023年6月28日，2022年度中國生物醫藥企業創新力百強系列榜單公佈。開拓藥業憑藉卓越的創新研發能力，成功入選“中國小分子藥物企業創新力TOP30”排行榜。公司已連續三年入選該榜單，充分體現了業界對公司創新能力的高度認可。
財務狀況穩健
公司的虧損淨額由截至2022年6月30日止六個月的人民幣518.4百萬元減少人民幣306.3百萬元或59.1%至截至2023年6月30日止六個月的人民幣212.1百萬元。該等虧損減少主要由於公司研發支出及行政支出減少。
公司的研發成本由截至2022年6月30日止六個月的人民幣461.1百萬元減少人民幣296.5百萬元或64.3%至截至2023年6月30日止六個月164.6百萬元。該等成本減少主要由於公司根據市場環境以及資金狀況適時調整業務投入並持續推進核心產品的臨床試驗（如KX-826、GT20029用於治療脫髮和痤瘡的多項試驗）。
截至2023年6月30日，公司的現金、現金等價物以及定期存款為人民幣701.9百萬元。另外截至2023年6月30日，公司未動用的銀行融資為人民幣90百萬元。公司在手現金充裕，能夠支持公司的臨床以及研發推進。
董事長寄語
開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：2023年上半年，國內市場整體呈現復蘇，在面對機遇與挑戰並存的大環境下，公司上下凝心聚力，重塑以皮科領域為主、腫瘤領域並行推進的管線，發揮公司在皮科領域的獨特和領先優勢，穩步推進產品在全球的臨床開發進程，並獲得多個里程碑進展。
核心產品KX-826完成男性脫髮中國III期臨床試驗的入組和美國II期臨床試驗，並啟動了中國長期安全性III期臨床試驗，女性脫髮中國III期臨床試驗和男性脫髮美國/全球III期臨床試驗也在積極準備中。GT20029也完成了男性脫髮中國II期臨床試驗的入組。資本市場方面，繼被納入深港通之後，公司再下一城獲調入滬港通名單，成為滬深兩市港股通雙納入股票，獲得了更多投資者的關注。科研學術方面，公司多項研究成果亮相AAD、AACR、ESMO等國際學術會議，科研實力不斷精進。
展望未來，我們將繼續通過自主研發、合作開發和對外授權，加快推進產品在中國和全球的開發進程，期待儘快獲得核心產品KX-826和GT20029的頂線數據，早日實現商業化。自公司創立以來，我們始終聚焦未被滿足的臨床需求，期待能為患者帶來更多創新療法，同時也為股東創造更多價值。
**詳情請參閱2023年中期業績公告
關於開拓藥業
開拓藥業成立於2009年，專注發展潛在“first-in-class”和“best-in-class”創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司經過多年的發展，以皮科領域和腫瘤相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率疾病及其它未滿足臨床需求的疾病領域。開拓藥業前瞻性佈局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品以及多個正在進行臨床前研究的項目。公司在全球擁有超百項已獲得及申請中的專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創制”專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。