免疫系統也能編程,Immusoft想當醫學界的App Store

當拿到Peter Thiel投資的40萬美金時,Matthew Scholz更加堅定了他要做的事情是對的。

“Peter喜歡不走尋常路,會投一些看起來比較有爭議的公司,比如我們。”

這是七年前Immusoft拿到的第一筆天使投資

七年後的今天,Matthew Scholz在深圳的矽谷峰會上進行着路演。作為醫療科技界的代表,Immusoft馬上要開始B輪千萬級的融資

在六支來自矽谷的全英路演團隊中,Immusoft是唯一“心機”地使用了中文PPT的公司。台上的Matthew Scholz活力四射,向台下的投資人們介紹着這家計劃“把人體變為製藥工廠”的生物技術公司。

對免疫系統進行編程

Immusoft的核心業務聽起來簡直瘋狂到令人難以置信:免疫系統編程(ISP,Immune System Programming)。

如圖所示,這項技術主要分為五個步驟:


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引用
  • 1. 從患者體內採集分離免疫細胞B細胞;
  • 2. 通過電轉染技術介導DNA進入分離的B細胞。

    DNA中含有缺失或有缺陷的蛋白質的編碼,而正是這種缺失或缺陷導致了疾病。治療性基因植入患者細胞後成為大型質粒,它含有“睡美人轉位子系統”(Sleeping Beauty Transponson System,為Immusoft於2016年春天收購的Discovery Genomic所持有的技術),能將基因整合進細胞DNA中。
  • 3. 選中的DNA介導細胞於培養系統中在體外大量增殖。
  • 4. DNA介導細胞體外分化成漿母細胞和漿細胞,即ISP細胞,它們能生產所需的治療性蛋白質。
  • 5. 將大量分泌蛋白的細胞重新輸入患者體內。漿細胞能讓人對病原體免疫,並有很強的蛋白質生產能力。這類細胞可在骨髓中存活,並長期分泌蛋白質。


Matt向雷鋒網介紹道,現階段的生物製劑(注射型)雖然是目前最有效的方法,但也存在不少缺點,比如造價昂貴,會帶來疼痛等,但這都不是事兒。最關鍵的問題是,它是一種非治癒性的療法,有效期較短,需要長期的注射治療,所以無法從根本上解決問題。而ISP就能夠改變現狀。根據Matt的介紹,ISP主要有三個優勢:

引用
  • 可以實現對病人自體細胞的程序化改造;
  • 大量生產能滿足自身需求的蛋白質的細胞;
  • 現存的一些疾病無法做到藥物輸入療法,ISP可以提供一種新的參考療法。

實際上,Immusoft已經實現了多種疾病的臨床研究,其中發展最快的是一種罕見的疾病,名為黏多糖貯積症I型。病人患病的原因主要是因為體內缺乏關鍵的蛋白(αL-艾杜糖醛酸酶),需要流線化的臨床治療,每年的治療費用超過25萬每年。而如果要進行造血幹細胞移植,這個數字將達到80萬。
目前治療該疾病的藥物名為Aldurayme,一年的銷售額是2.19億美元。而且這種治療方法實際上治標不治本,機體後期會退化,最終致死。

在Immusoft提供的一份老鼠實驗結果顯示,樣本組(紅色)接受改造後,和對照組(綠色)進行了αL-艾杜糖醛酸酶的測驗。左側為相對於健康人的蛋白水平百分比,在人體內,達到10%的量就具有治癒效果。


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目前Immusoft已經向FDA提交了黏多糖貯積症I型的臨床用藥申請,啟動該疾病一期的實驗。

Matt對雷鋒網表示,這項技術理論上可以應用於任何一種疾病。

引用“我們希望讓ISP成為醫學界的Apple Store。你的身體需要什麼,就能給自己製造什麼藥物。”

“人體就是最精密的電腦”


healthandiet

把編程概念和醫療結合在一起,或許也只有Matthew Scholz能想到。8歲開始接觸編程,15歲就上了華盛頓大學。雖然是一名耕耘了數十年的碼農,但Matthew的潛意識裏卻始終知道,自己並不會一直在計算機領域做一輩子。

2009年,彼時的Matt是Point B Telematics的創始人,一家基於GPS的車隊物流公司。當時Matt的小日子過得也算不錯,然而生命不息折騰不止的他,一次偶然的機會接觸到了某個電腦安全問題,這時——如果生活有動畫版,那麼此時就像名偵探柯南破案時發現了關鍵線索一樣,背景有一道白光閃過,Matt的內心獨白大概長這樣:

“就像病毒侵入電腦一樣,我們可以通過修改代碼的方式來解決電腦的問題,那麼人體可不可以這樣呢?”

Matt對雷鋒網這樣説道:

引用“我們終其一生在追求更好的電腦技術,但迴歸到人身上,人體就是一個最精密的電腦。所以我當時就有了這樣一個想法,是否能夠通過基因改造來治療特定的疾病呢?”

想法一出現,Matt就坐不住了。在對話期間,Matt用了“野心”這種詞來形容自己,他很快地售出了公司,繼而創辦了Immusoft。回憶起當年的義無反顧,Matt不無得意地露出燦爛的笑容,他對雷鋒網表示,

“是的,醫學科技是一個門檻極高的領域,類似於‘要麼全部,要麼全不’(all or nothing)的狀態,但一旦成功了,它所帶來的財富價值不可估量,對人類的未來也同樣是里程碑式的。”

一個沒有任何生物背景的碼農如此異想天開,當年這個想法也難怪會遭到很多人的質疑。對於這一點, Matt並不在乎,他甚至在2009年的時候坦率表示“我對生物技術一無所知(I know nothing about biotech)”,但對於Immusoft的理念,Matt則會“誓死捍衞”。Matt説,他會一個個去找那些對此嗤之以鼻或者報反對態度的人,然後一個勁地問“為什麼”,得到對方的答案後,他會給對方發各種資料,甚至寫郵件回答對方的問題。他説,自己是一個“非常堅持”的人,如果別人報以懷疑的態度,他會盡自己所能去説服別人。

去年夏天,Immusoft已經完成了FDA的新葯臨床試驗申請前提會議(pre-IND),並完成臨床規模化。Immusoft目前正在等待FDA關於最終臨床前研究的指導(GLP毒理學實驗)。預計完整的IND説明將於今年秋天提交給FDA,並於明年開始人體實驗。


Immusoft的slogan是,“對細胞編程,治癒你的疾病”;Matt對雷鋒網(搜索“雷鋒網”公眾號關注)表示,這項技術理論上可以應用於任何一種疾病。

引用“我們希望讓Immusoft成為醫學界的App Store。你的身體需要什麼,就能給自己製造什麼藥物。”
Matt説,隔天他就要飛回西雅圖了,跟進一下公司後期的各項申請。“這次受邀參加矽谷峰會,其實我也很意外。但這也説明了我們的實力,能夠作為矽谷生物醫學的代表在深圳介紹我們的項目。簽證是在一天內辦好的,也許是因為這趟中國之旅是非去不可了。”在聊天的時候,他提到家裏有一個澆水機器人——因為他經常在全球飛,很少有時間回家照料植物。

這次約談的時間非常緊張,Matt十五分鐘前剛從華強北迴來。在聊天的半個小時中,Matt不時拿起手機聊微信(他操作得還不是非常熟練),和同行的人溝通着——在十五分鐘後,他要參加一個投資晚宴,希望能在那裏爭取一把,擴大B輪融資的規模。


資料來源:雷鋒網
作者/編輯:奕欣

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標籤: Immusoft